Еднократниот третман со овој лек чини рекордни 2 125 000 долари. Агенцијата за храна и за лекови на САД вчера го одобри овој лек , наменет за деца со спинална атрофија и се помлади од две години.
Лекот може да го употребуваат и деца , кај кои нема симптоми на оваа болест , но има предиспозиции дека ќе се појави во наредните години. Спиналната мускулна атрофија е главна генетска причина за смрт кај децата.
Болеста често доведува до парализа , тешкотии со дишењето и смрт по само неколку месеци за бебето кое го има најтешкиот тип 1 на оваа болест.
Од спинална мускулна атрофија заболува едно од секои 10 000 новороденчиња , а од тоа 50 до 70 проценти има тип 1.
Високата цена на лекот во Новартис ја правдаат со тоа што еднократен третман со овој лек е поскап од долготраен третман што чини стотици илјади долари.
Терапијата користи вирус за да овозможи копија на генот за спинална мускулна атрофија кај бебињата родени со дефект на тој ген.